安基生技新药(7754)于3日公告，其自主研发新药AJ201(学名Rosolutamide，又称JM17)向美国食品药物管理局(FDA)提出脊髓延髓性肌肉萎缩症(SBMA，又称甘迺迪氏症)临床三期试验申请，经FDA 30天审查期届满且未提出意见，将于美国开展临床三期试验。本次三期试验规划全球收案200名病患，实际时程将依收案进展调整。

SBMA是一种主要影响男性的罕见遗传性神经肌肉退化疾病。安基指出，男性盛行率保守估计约为四万分之一，由于初期症状容易与其他运动神经元疾病混淆，实际患者人数可能遭低估，目前全球尚无核准的有效治疗药物。

根据国际策略顾问公司L.E.K.调查，欧美日已有逾1.2万名确诊患者，并推估AJ201最高年市场销售规模可达25亿美元以上。安基表示，AJ201通过促进突变雄性素受体(mAR)蛋白降解及活化Nrf2抗氧化路径的多重机转进行开发，目前已取得美国FDA及欧盟EMA甘迺迪氏症孤儿药认定(ODD)，并获美国FDA快速审查认定(Fast Track Designation)。

安基指出，AJ201目前已进入第三期临床试验阶段，公司将以此进展为基础，持续推进国际授权洽谈，并规划在维持全球智能财产主导权的前提下寻求合作条件。

在临床开发方面，安基表示，持续与国际甘迺迪氏症协会(Kennedy’s Disease Association, KDA)交互，并曾于KDA年会举办病友与家属论坛，搜集病友及照护者意见。安基规划持续与SBMA病友及照护者社群沟通，并将病友观点纳入AJ201后续临床开发规划。安基并预期，病友社群对临床试验的认识与关注，有助于后续三期临床试验运行。

AJ201目前除SBMA外，亦已取得亨廷顿氏舞蹈症(Huntington’s Disease)及脊髓小脑萎缩症(Spinocerebellar Ataxia)孤儿药资格认定。安基指出，两