安基生技新藥(7754)於3日公告，其自主研發新藥AJ201(學名Rosolutamide，又稱JM17)向美國食品藥物管理局(FDA)提出脊髓延髓性肌肉萎縮症(SBMA，又稱甘迺迪氏症)臨床三期試驗申請，經FDA 30天審查期屆滿且未提出意見，將於美國開展臨床三期試驗。本次三期試驗規劃全球收案200名病患，實際時程將依收案進展調整。

SBMA是一種主要影響男性的罕見遺傳性神經肌肉退化疾病。安基指出，男性盛行率保守估計約為四萬分之一，由於初期症狀容易與其他運動神經元疾病混淆，實際患者人數可能遭低估，目前全球尚無核准的有效治療藥物。

根據國際策略顧問公司L.E.K.調查，歐美日已有逾1.2萬名確診患者，並推估AJ201最高年市場銷售規模可達25億美元以上。安基表示，AJ201透過促進突變雄性素受體(mAR)蛋白降解及活化Nrf2抗氧化路徑的多重機轉進行開發，目前已取得美國FDA及歐盟EMA甘迺迪氏症孤兒藥認定(ODD)，並獲美國FDA快速審查認定(Fast Track Designation)。

安基指出，AJ201目前已進入第三期臨床試驗階段，公司將以此進展為基礎，持續推進國際授權洽談，並規劃在維持全球智慧財產主導權的前提下尋求合作條件。

在臨床開發方面，安基表示，持續與國際甘迺迪氏症協會(Kennedy’s Disease Association, KDA)互動，並曾於KDA年會舉辦病友與家屬論壇，蒐集病友及照護者意見。安基規劃持續與SBMA病友及照護者社群溝通，並將病友觀點納入AJ201後續臨床開發規劃。安基並預期，病友社群對臨床試驗的認識與關注，有助於後續三期臨床試驗執行。

AJ201目前除SBMA外，亦已取得亨廷頓氏舞蹈症(Huntington’s Disease)及脊髓小腦萎縮症(Spinocerebellar Ataxia)孤兒藥資格認定。安基指出，兩