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罕病跨海求藥程序繁雜 石崇良允檢討程序縮短申請時間

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TL;DR · 這代表什麼

站在輔具上調整站姿,2歲多的男童「蘇打餅」在出生半個月時,數次出現臉部漲紅、呼吸困難等狀況,後來又反覆癲癇,經基因檢測確診罕見的「早發性癲癇腦病變第53型」。媽媽指出,孩子因為癲癇、肌肉張力過大等問題,影響骨骼生長和睡眠。這是台灣第一例,尚未被列入罕見疾病名單,也暫時沒有有效治療藥物,只能透過抗癲癇藥物緩解症狀。

(摘自原文導言,非改寫)

新聞正文

站在輔具上調整站姿,2歲多的男童「蘇打餅」在出生半個月時,數次出現臉部漲紅、呼吸困難等狀況,後來又反覆癲癇,經基因檢測確診罕見的「早發性癲癇腦病變第53型」。 媽媽指出,孩子因為癲癇、肌肉張力過大等問題,影響骨骼生長和睡眠。 這是台灣第一例,尚未被列入罕見疾病名單,也暫時沒有有效治療藥物,只能透過抗癲癇藥物緩解症狀。 蘇打餅母親唐婉倫說,「我每一次面對一個醫生,我再重新講一次孩子病情,就覺得我好像又把我的傷口又重新揭開來,我希望說,它可以被列罕見疾病之後,只要健保卡一插進去,醫生的電腦裡就會跳出一個通知說,喔這個小朋友是什麼罕見疾病的小朋友,然後可能醫療上面要注意什麼樣事項這樣子。

」唐婉倫指出,台灣可以引進的相關錠劑,在蘇打餅身上效果有限;效果顯著且對幼兒更安全的水劑,台灣卻暫時無法引進,必須跨海求藥。 不過個人申請進口程序複雜,也有許多限制。 罕見疾病基金會執行長陳冠如指出,「現在就是因為超罕見的疾病太罕見了,所以這些資料可能都還不明確,再來就是這些基因突變是不是能夠造成什麼樣子的嚴重程度,也都還在研究當中。 」長期陪伴罕病病友的民團指出,從過去2年多來一共提報了43件罕病審議,卻只有10件通過,不到四分之一。

陳冠如表示,基因檢測和定序的技術越來越先進,發現了更多罕見甚至「超罕見」疾病,但也因為案例太少,缺乏研究,不只沒有治療藥物,也不容易釐清診斷、治療的困難性,或者遺傳因素關聯性,所以未必每一件都能通過我國的罕病認定標準。 衛福部長石崇良表示,「因為他(蘇打餅)使用到的是一個管制藥品,所以管制藥品因為它的管理更嚴格,所以在這個程序上呢,我看起來確實也有需要能夠再檢討的地方。 」石崇良坦言,申請專案進口罕藥的程序確實存在一些障礙,由於程序涉及國健署、食藥署及健保署,目前已經在進行內部檢討,研議如何平行的縮短申請藥品的時間。

引用級事實單元(F-Units)

站在輔具上調整站姿,2歲多的男童「蘇打餅」在出生半個月時,數次出現臉部漲紅、呼吸困難等狀況,後來又反覆癲癇,經基因檢測確診罕見的「早發性癲癇腦病變第53型」。

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長期陪伴罕病病友的民團指出,從過去2年多來一共提報了43件罕病審議,卻只有10件通過,不到四分之一。

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常見問題(FAQ)

這則新聞的重點是什麼?

站在輔具上調整站姿,2歲多的男童「蘇打餅」在出生半個月時,數次出現臉部漲紅、呼吸困難等狀況,後來又反覆癲癇,經基因檢測確診罕見的「早發性癲癇腦病變第53型」。媽媽指出,孩子因為癲癇、肌肉張力過大等問題,影響骨骼生長和睡眠。這是台灣第一例,尚未被列入罕見疾病名單,也暫時沒有有效治療藥物,只能透過抗癲癇藥物緩解症狀。

原文提到哪些關鍵數字?

長期陪伴罕病病友的民團指出,從過去2年多來一共提報了43件罕病審議,卻只有10件通過,不到四分之一。

這則新聞的原始出處與發布時間?

原始出處:公視新聞網(https://news.pts.org.tw/article/833036)。原文發布時間:2026-10-26。