1.事实发生日:115/10/18 2.研发新药名称或代号:AC-203 3.用途:AC-203为皮肤局部外用软膏，开发用於单纯型遗传性表皮分解性水疱症 （EBS）及失养型表皮分解性水疱症（DEB）等。 4.预计进行之所有研发阶段:本试验为多国多中心第二/三期临床试验。 5.目前进行中之研发阶段(请说明目前之研发阶段系属提出申请/通过核准/不通过核准 ，若未通过者，请说明公司所面临之风险及因应措施；另请说明未来经营方向及 已投入累积研发费用): (1)提出申请／通过核准／不通过核准／各期人体临床试验(含期中分析)结果／发生 其他影响新药研发之重大事件： AC-203用于于治疗单纯型遗传性表皮分解性水疱症(EBS) 之多国多中心第二/三 期临床试验，已取得主要疗效指针之统计数据，接受AC-203 治疗后达治疗成功 的人数比率，相较于安慰剂组，并不具有统计上显著差异（P=0.426）。 I. 试验计划名称：全球多国多中心、随机、双盲、安慰剂对照的第二/三期枢纽 性临床试验 (Part A)，包含开放性延伸研究 (Part B)。 II. 试验目的：评估 AC-203 用于 EBS 患者治疗 8 周后改善「研究者整体评估」 （Investigator's Global Assessment, IGA）评分的疗效，以及其安全性与耐 受性。 III. 临床试验人数：共纳入81名EBS患者，并以一比一的比例分派至AC-203治疗组 和安慰剂组，受试者进行8周的治疗后进行主要疗效指针评估。 IV. 主要疗效评估指针：与安慰剂相比，接受8星期AC-203 治疗后达治疗成功(IGA 评分达0-1分，且至少下降2分)的人数比率。 试验结果在AC-203组第8周达到治疗成功的人数比率与安慰剂组第8周达到治疗 成功的人数比率相比，两组的差距未达统计上的显著差异（P=0.426） V. 次要疗效指针评估：接受8星期AC-203后，与基线相比对于疼痛和搔痒症状的改 善相较于安慰剂有统计上显著差异。其他次要疗效指针则未达统计上显著差异。 a.次要疗效指针 (疼痛) p=0.025 b.次要疗效指针 (搔痒) p=0.023 c.次要疗效指针 (治疗区域体表面积百分比) P=0.785 d.次要疗效指针 (表皮分解性水疱症疾病活动度评分EBDASI) P=0.759 e.次要疗效指针 (患者生活品质评估QOLEB Score) P=0.465 VI.安全性评估：本试验期间内未出现任何药物相关的严重不良事件 (SAEs) 和死 亡个案)，整体耐受性表现良好，显示 AC-203在长期给药下具良好安全性。

单一临床试验结果(包含主、次要评估指针之统计学P值及统计学上是否达显著 意义)，并不足以充分反映未来新药开发上市之成败，投资人应审慎判断谨慎投 资。 (2)未通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果未达统计上 显著意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，公司所面临之风险及因应措施： 本公司将全方面评估造成此结果与预期不同的可能原因，并就各项疗效指针的次 族群分析等方面进行细部评估。 (3)已通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果达统计上显 着意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，未来经营方向：不适用。 (4)已投入之累积研发费用：因应未来市场行销策略及保障投资人权益，故不予揭露。 6.将再进行之下一阶段研发(请说明预计完成时间及预计应负担之义务): (1)预计完成时间：在完成进一步分析后，本公司将检讨并修正AC-203后续的临床开发 策略。 (2)预计应负担之义务：不适用。 7.市场现况: 全球 EB 患者约有50万人，其中大多数属于EBS患者，目前仍未有任何有效治疗药 物可用于 EBS 患者，现今对 EBS 患者的照护限于使用抗组织胺及止痛药以减轻病人 痒痛等不适情形，使用伤口敷料以保护伤口及帮助伤口愈合，或使用抗生素以治疗或预 防感染。 8.其他应叙明事项(若事件发生或决议之主体系属公开发行以上公司， 本则重大消息同时符合证券交易法施行细则第7条第8款所定 对股东权益或证券价格有重大影响之事项):无。 9.新药开发时程长、投入经费高且未保证一定能成功，此等可能使投资面临风险， 投资人应审慎判断谨慎投资。: