1.事实发生日:115/10/03 2.研发新药名称或代号:AJ201 3.用途:治疗脊髓和延髓肌肉萎缩症（简称SBMA或甘迺迪氏症） 4.预计进行之所有研发阶段:运行第三期临床试验，并积极寻找授权合作对象。 5.目前进行中之研发阶段(请说明目前之研发阶段系属提出申请/通过核准/不通过核准 ，若未通过者，请说明公司所面临之风险及因应措施；另请说明未来经营方向及 已投入累积研发费用): (1)提出申请/通过核准/不通过核准/各期人体试验(含期中分析)结果/发生其他影响 新药研发之重大事件：美国食品药物管理局经30天审核期并无提出意见，因此将 在美国开展甘迺迪氏症病患之第三期临床试验。

(2)未通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果未达统计上 显著意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，公司所面临之风险及因应措施 ：不适用。 (3)已通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果达统计上 意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，未来经营方向：不适用。 (4)已投入之累积研发费用：因应未来国际授权谈判策略及保障投资人权益，故不予 揭露。 6.将再进行之下一阶段研发(请说明预计完成时间及预计应负担之义务): (1)预计完成时间：预计本临床试验全球收案200人，实际时程将依授权合作伙伴开发 进展调整。

(2)预计应负担之义务：运行临床试验之相关研发费用；应负担之义务将取决于未来 国际授权合约。 7.市场现况: (1)脊髓延髓肌肉萎缩症（简称 SBMA，又称甘迺迪氏症）为一种主要影响男性的罕见 神经肌肉退化性疾病，保守估计男性发病率约为1/40,000。 因初期症状易与其他运 动神经元疾病混淆，且目前尚无有效治疗药物，欧美日临床专家普遍认为实际患病 人数被低估。 (2)根据国际策略咨询公司 L.E.K.之调查报告，欧美日目前已有逾 1.2 万名确诊患者 ；经综合评估专家、临床医师及保险机构意见，推估 SBMA 之年市场销售峰值 （Peak Sales）可达 25 亿美元以上。

(3)本公司新药 AJ201 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定 （ODD）及快速审查认定（Fast Track Designation），并也取得欧洲药品管理局 （EMA）之孤儿药资格认定（ODD）。 8.其他应叙明事项(若事件发生或决议之主体系属公开发行以上公司， 本则重大消息同时符合证券交易法施行细则第7条第8款所定 对股东权益或证券价格有重大影响之事项):无 9.新药开发时程长、投入经费高且未保证一定能成功，此等可能使投资面临风险， 投资人应审慎判断谨慎投资。 :