美国权威科学期刊《科学》（Science）与学术监督网站《撤稿观察》（Retraction Watch）23日发布联合调查，揭露一起隐匿长达一年的中国生医伦理丑闻。 一名患有罕见基因变异疾病的6岁中国女童，去年3月在上海接受全球首例针对大脑的实验性「单碱基编辑」（base editing）治疗。 治疗团队在女童脊髓腔注入数亿兆计的病毒载体7天后，患者便因严重的免疫排斥反应诱发多重器官衰竭身亡。 然而主持该项研究的团队不仅未公开这起死亡事件，甚至在今年初将动物实验成果发表在《自然》（Nature）时，将死者家属的资金赞助与这起临床致死的事实完全抹除。

这起事件不仅暴露出中国在急速扩张生物科技野心下的监管漏洞，更被生医界视为自1999年美国18岁少年杰西·格尔辛格（Jesse Gelsinger）基因治疗致死案以来，基因编辑领域最严重的伦理与安全危机。 2800万元堆砌的希望与绝望根据《Science》取得的官方文档、通信录音及家属证言，这名化名为「梅」（Mei）的 6 岁女童，因CHD3基因发生单一碱基变异（本应为胞嘧啶C的位置错变为腺嘌呤T），患有极罕见的神经发育障碍「Snijders Blok-Campeau 综合症」（Snijders Blok-Campeau syndrome）。 这种疾病全球仅记录237例，临床表现为发育迟缓与语言障碍。

为了挽救女儿，任职软件工程师的父亲Jason与妻子Linda筹募了86万美元（约合新台币2800万元），联系上海交通大学医学院松江研究院的神经科学家仇子龙（Zilong Qiu）。 仇子龙正致力于将比传统CRISPR基因编辑更精准的「单碱基编辑」技术推向临床。 仇子龙向家属声称，像上海交通大学医学院附属新华医院（Shanghai Xinhua Hospital）这样的顶尖医疗机构，「能够确保不会发生意外」。 为了推动试验，家属除了将资金导入相关基金会与生物公司外，还依研究人员要求，私下将13万美元（约合新台币420万元）直接导入仇子龙实验室内核研究员杨侃（Kan Yang）的个人帐户。

女童父亲Jason也在多次会面中，赠送仇子龙数支iPhone、iPad以及一箱茅台酒。 2025年3月24日，患病女童穿着粉红外套进入上海新华医院，她兴奋地告诉父母，这感觉「就像去度假一样」。 当天，专科医师经由脊髓腔注射（intrathecal infusion），将载有基因编辑组件AAV9腺的大量病毒注入女同的脑脊液中。 这场全球首次尝试改写人类大脑神经元基因的试验，却在注射3天后恶化为一场灾难：梅出现高烧与无尿症状，血小板急剧下降，一周后就因为严重免疫反应诱发血栓性微血管病变（Thrombotic Microangiopathy, TMA）及多重器官衰竭，在加护病房声明不治。

论文抹去死者所有信息上海新华医院伦理委员会在女童死后两天召开紧急会议，报告明确认定女童之死「与治疗确定相关」。 然而，当仇子龙团队今年初在权威期刊《Nature》（Vol 651, pp. 785–795）发表该技术的概念验证论文时，论文对这起临床死亡个案的经过只字未提，甚至将原稿中感谢家属参与的文本与数据删除，仅写道「从术前研究到临床转化的跨越仍是重大挑战」。 更严重的问题在于实验安全警讯遭到无视。 据《Science》调查，早在女童接受治疗前的2025年2月，受托进行猴子毒理学试验的「广西启美生物」（PriMed）报告就已经显示：所有接受该基因疗法的4只食蟹猴均出现中度至重度的肝脏损伤，高剂量组猴子更出现肾受损迹象。

德克萨斯大学西南医学中心（UT Southwestern Medical Center）病毒载体专家史蒂芬·格雷（Steven Gray）直言：「这种数据根本不应该进入人体临床试验。 」前宾夕法尼亚大学基因治疗权威、现任Gemma Biotherapeutics总裁詹姆斯·威尔森（James Wilson）强调，猴子实验显示出的毒性，「本应立刻触发低剂量安全性研究，以确定最大耐受剂量，而不是贸然进行人体试验」。 中国「双轨制」监管黑洞《彭博新闻》指出，这起悲剧揭露了中国生医领域长期被诟病的「研究者发起临床试验」（Investigator-Initiated Trials, IIT）监管漏洞。

在中国现行的双轨体制下，非商业性的IIT试验无需经过国家药品监督管理局（NMPA）审查，仅需通过医院内部的伦理委员会审查即可实施。 据统计，中国的IIT试验数量在2015年至2023年间暴增了 11 倍，总数已突破上千件。 英国肯特大学（University of Kent）社会学家张悦悦（Joy Zhang）指出：「这暴露出制度与运行之间的巨大鸿沟，显现中国科研机构内根深蒂固的封闭文化。

」针对这起医疗意外，上海市杨浦区卫生健康委员会仅于去年9月对新华医院处以约3600美元（约合新台币11.8万元）的行政罚款，理由是「未按规定登记为商业赞助研究」；主治医师俞永国（Yongguo Yu）仅接受院内口头谈话；而仇子龙本人未受到任何公开处分。 付出一生积蓄与女儿性命的家属，至今未获得任何补偿。 专家呼吁撤稿，学界严正关切女童父母已向仇子龙任职的大学提交申诉，要求全面调查并撤回《Nature》论文。 上海交通大学今年4月曾回复家属，表示不会对仇子龙采取行动，并称论文「与家属资助的实验无关」。

加州大学旧金山分校（UCSF）神经科学家凯文·班德（Kevin Bender）先前曾在《Nature》撰写附随评论，称赞该研究「为开发有效临床疗法铺平道路」。 但他在受访时坦言，当时完全不知道受试女童已经死亡。 针对《Science》与《Retraction Watch》的调查，史丹佛大学法律与生物科学中心主任汉克·格里利（Hank Greely, Director of the Center for Law and the Biosciences, Stanford University）表示：「在任何首次进入人体（first-in-human）的临床试验中，『死亡』风险必须被明确告知。

我们很容易被希望所蒙蔽——无论是对孩子的希望、对研究的希望，还是对公司的希望。 」普渡大学生物化学家 戴维·桑德斯（David Sanders, Biochemist, Purdue University）则说：「未能在论文中如实披露资金来源与临床死亡结果，这本身就已经构成了足够的撤稿理由（reason for retraction）。 」《Nature》期刊首席生物科学编辑 法兰西斯卡·切萨里（Francesca Cesari, Chief biological, clinical, and social sciences editor, Nature）表示：「在论文审查期间，期刊并未获悉该临床试验或相关行政处罚的信息。

如果在审稿过程中披露了相关信息，这绝对会成为我们决策评估的内核部分。 」