韩国持续通过试办计划简化罕药上市流程

根据韩国《罕见疾病管理法》（희귀질환관리법）第二条定义罕见疾病为病人数在20,000人或以下之疾病，或因诊断困难而患病人数不明之疾病。此类疾病常受限于收案人数，难以在短期内累积足够的临床与经济效益数据，使其在传统健保给付审查中面临漫长卡关。为突破此困境并落实2026年初发布「加强罕见及严重难治疾病支持计划」除将制度化2023年实施的罕见疾病药「上市审核-纳保评估-药价协商」并行试办计划（所需时间330天→150天），亦进一步简化流程的目标，韩国保健福祉部（Ministry of Health and Welfare, MOHW）于2026年6月底正式公告「罕见疾病治疗药品快速登录试办计划」 [1] ，祭出将健保报销审查自平均240天大幅缩短至100天的创新机制。该计划于2026年7月至8月间进行招募，根据替代药品可近性、疾病严重程度、经济影响及稳定供药能力等指针，预期于11月筛选出5个候选药品。

准入条件与药价协商机制双重简化

罕见疾病治疗药品快速登录试办计划旨在打破传统「先评估费用效益、再给予纳保」的逻辑，转向「先给予健保登录，后续基于实际临床成果进行事后评估」的监管框架，在行政进程上进行大幅度松绑，已达成100天快速登录。

1. 设立跨国给付门槛

罕药须为正进行上市许可申请流程或已取得上市许可，且已在A8国家（美、英、德、法、义、瑞、日、加）中至少3个国家登录给付。

1. 事前设置合约条件，简化价格谈判

国际参考药价设置：A8国家调整后最低价的90%（后续可依事后评估进行调整）。

缺省药费总额：初期以制药公司申请的金额（以300亿韩元为上限）进行设置，后续再根据实际申报金额调整。

1. 事后评估机制：

将过去登录前必须进行的「费用效益评估」，调整为先登录新药，后续再基于「实际临床成果」进行事后评估。

图1 韩国