遺伝子治療による視覚再生の早期実用化を目指す株式会社レストアビジョン（本社：東京都港区、代表取締役社長CEO：堅田侑作、以下「レストアビジョン」）は、2026年10月29日開催の第80回日本臨床眼科学会において、慶應義塾大学の栗原俊英准教授らが、レストアビジョンの開発する視覚再生遺伝子治療薬「RV-001」の第I/II相First-in-Human治験（以下「本治験」）について口頭発表（以下「本学会発表」）を行う予定であることをお知らせします。

本学会発表は、本治験について、学術学会で行われる初めての口頭発表となります。

＜本学会発表の概要＞

学会名：第80回日本臨床眼科学会

発表日：2026年10月29日（木）

セッション：Very Interesting Presentation 1「網膜・IRD」

演題：「網膜色素変性に対するオプトジェネティクス遺伝子治療RV-001の第Ⅰ/Ⅱ相試験中間結果」

演者：栗原俊英准教授（慶應義塾大学）ら

会場：国立京都国際会館

学会プログラム：https://convention.jtbcom.co.jp/80ringan/data/program/program_day1.pdf

本学会発表について、レストアビジョンの代表取締役社長CEOである堅田侑作は次のように述べています。

「オプトジェネティクス（光遺伝学）を応用したRV-001のFirst-in-Human治験について、学術学会で初めて口頭発表が行われることは、進行中の臨床開発に関する情報を眼科領域の専門家の皆様と共有し、学術的な議論を深める貴重な機会になると考えています。基礎研究の成果を臨床応用につなげるためには、長期間にわたる研究開発と、それを支える多くの関係者の協力が不可欠です。レストアビジョンは、これまで研究・臨床開発を支えていただいた皆様にあらためて感謝するとともに、引き続きRV-001の臨床開発を着実に進めてまいります。また、2026年10月5日に発表されたノーベル生理学・医学賞では、オプトジェネティクスという革新的な研究領域を切り拓かれたKarl Deisseroth先生、Peter Hegemann先生、Georg Nagel先生が受賞されました。基礎科学における重要な研究成果が評価されたことを大変喜ばしく思うとともに、受賞された先生方に心よりお祝い申し上げます。」

＜RV-001について＞

レストアビジョンのリードパイプラインであるRV-001は、AAV (Adeno Associated Virus)ベクターに独自の光センサータンパク質である「キメラロドプシン」 を治療遺伝子として搭載した遺伝子治療薬です。ヒトの網膜において光センサーの役割を担う視細胞が消失してしまう網膜疾患を主な対象疾患として、硝子体内注射にてRV-001を投与し、残存する介在神経細胞内でキメラロドプシンを発現させることで、視覚の再生を目指して開発を進めています。本治験は、キメラロドプシンを用いたオプトジェネティクス（光遺伝学）遺伝子治療として、世界初の臨床試験です*。

*出典：慶應義塾大学医学部・慶應義塾大学病院（2025年2月13日）「世界初の視覚再生治療製剤を目指した治験で1例目の患者への投与を完了」

＜本治験について＞

本治験（第I/II相First-in-Human治験）は、進行した網膜色素変性症患者におけるRV-001の単回硝子体内注射の安全性および予備的有効性を評価する、非盲検の用量漸増試験です。本治験では、国内の治験実施医療機関において、光覚なし（NLP）の患者を低用量コホートおよび高用量コホートに登録しました。主要評価項目は安全性であり、探索的有効性評価には、視力、全視野刺激検査（FST）、ならびに移動課題およびテーブルトップでの物体認識を含む機能的視覚検査が含まれます。

<レストアビジョンについて>

株式会社レストアビジョンは慶應義塾大学医学部と名古屋工業大学の共同研究成果をもとに、オプトジェネティクス技術の臨床応用による、網膜疾患に起因する失明患者の視覚再生の実現を目指して、2016年11月に設立されました。未だ有効な治療法のない失明疾患に対し、いち早く患者の皆さんに治療を提供していくことを第一のミッションに掲げて開発に取り組み、日本発・大学発の遺伝子治療技術の産業化による日本社会および経済への貢献を目指しています。

<会社概要>

社 名：株式会社レストアビジョン (Restore Vision Inc.)

本社所在地：東京都港区虎ノ門1-17-1 虎ノ門ヒルズビジネスタワー15階

代表者：堅田 侑作（代表取締役社長CEO）、宮﨑 輝（代表取締役COO）

設 立：2016年11月14日

事業内容：再生医療等製品の研究・開発

ウェブサイト：https://restore-vis.com/

<本件に関するお問い合わせ先>

株式会社レストアビジョン 広報担当 宮﨑 輝 E-mail: contact@restore-vis.com

【本リリースに関する重要なお知らせ】

本プレスリリースは、当社の活動および研究開発に関する情報提供のみを目的としたものであり、特定の医薬品、再生医療等製品、医療機器またはその他の製品の効能または効果について、広告・宣伝、あるいは推奨を構成または示唆するものではありません。本リリースは、医療上の助言を提供するものではなく、治験への参加に係るいかなる患者の募集または勧誘を目的とするものでもありません。

本リリースに記載されている開発中または研究段階の製品（RV-001を含みます）は、日本の医薬品医療機器等法（薬機法）に基づく承認、またはいずれかの国・地域の規制当局による承認を受けておらず、その安全性および有効性は確立されていません。本リリースに記載された開発計画、所見、結論およびその他の情報は、今後の試験結果、規制当局による審査、または追加データに基づき変更される可能性があります。

今回のノーベル生理学・医学賞は、株式会社レストアビジョン、RV-001またはキメラロドプシンを対象としたものではありません。