美國權威科學期刊《科學》（Science）與學術監督網站《撤稿觀察》（Retraction Watch）23日發布聯合調查，揭露一起隱匿長達一年的中國生醫倫理醜聞。 一名患有罕見基因變異疾病的6歲中國女童，去年3月在上海接受全球首例針對大腦的實驗性「單鹼基編輯」（base editing）治療。 治療團隊在女童脊髓腔注入數億兆計的病毒載體7天後，患者便因嚴重的免疫排斥反應誘發多重器官衰竭身亡。 然而主持該項研究的團隊不僅未公開這起死亡事件，甚至在今年初將動物實驗成果發表在《自然》（Nature）時，將死者家屬的資金贊助與這起臨床致死的事實完全抹除。

這起事件不僅暴露出中國在急速擴張生物科技野心下的監管漏洞，更被生醫界視為自1999年美國18歲少年傑西·格爾辛格（Jesse Gelsinger）基因治療致死案以來，基因編輯領域最嚴重的倫理與安全危機。 2800萬元堆砌的希望與絕望根據《Science》取得的官方文件、通訊錄音及家屬證言，這名化名為「梅」（Mei）的 6 歲女童，因CHD3基因發生單一鹼基變異（本應為胞嘧啶C的位置錯變為腺嘌呤T），患有極罕見的神經發育障礙「Snijders Blok-Campeau 綜合症」（Snijders Blok-Campeau syndrome）。 這種疾病全球僅記錄237例，臨床表現為發育遲緩與語言障礙。

為了挽救女兒，任職軟體工程師的父親Jason與妻子Linda籌募了86萬美元（約合新台幣2800萬元），聯繫上海交通大學醫學院松江研究院的神經科學家仇子龍（Zilong Qiu）。 仇子龍正致力於將比傳統CRISPR基因編輯更精準的「單鹼基編輯」技術推向臨床。 仇子龍向家屬聲稱，像上海交通大學醫學院附屬新華醫院（Shanghai Xinhua Hospital）這樣的頂尖醫療機構，「能夠確保不會發生意外」。 為了推動試驗，家屬除了將資金匯入相關基金會與生物公司外，還依研究人員要求，私下將13萬美元（約合新台幣420萬元）直接匯入仇子龍實驗室核心研究員楊侃（Kan Yang）的個人帳戶。

女童父親Jason也在多次會面中，贈送仇子龍數支iPhone、iPad以及一箱茅台酒。 2025年3月24日，患病女童穿著粉紅外套進入上海新華醫院，她興奮地告訴父母，這感覺「就像去度假一樣」。 當天，專科醫師經由脊髓腔注射（intrathecal infusion），將載有基因編輯元件AAV9腺的大量病毒注入女同的腦脊液中。 這場全球首次嘗試改寫人類大腦神經元基因的試驗，卻在注射3天後惡化為一場災難：梅出現高燒與無尿症狀，血小板急劇下降，一週後就因為嚴重免疫反應誘發血栓性微血管病變（Thrombotic Microangiopathy, TMA）及多重器官衰竭，在加護病房宣告不治。

論文抹去死者所有資訊上海新華醫院倫理委員會在女童死後兩天召開緊急會議，報告明確認定女童之死「與治療確定相關」。 然而，當仇子龍團隊今年初在權威期刊《Nature》（Vol 651, pp. 785–795）發表該技術的概念驗證論文時，論文對這起臨床死亡個案的經過隻字未提，甚至將原稿中感謝家屬參與的文字與數據刪除，僅寫道「從術前研究到臨床轉化的跨越仍是重大挑戰」。 更嚴重的問題在於實驗安全警訊遭到無視。 據《Science》調查，早在女童接受治療前的2025年2月，受託進行猴子毒理學試驗的「廣西啟美生物」（PriMed）報告就已經顯示：所有接受該基因療法的4隻食蟹猴均出現中度至重度的肝臟損傷，高劑量組猴子更出現腎受損跡象。

德克薩斯大學西南醫學中心（UT Southwestern Medical Center）病毒載體專家史蒂芬·格雷（Steven Gray）直言：「這種數據根本不應該進入人體臨床試驗。 」前賓夕法尼亞大學基因治療權威、現任Gemma Biotherapeutics總裁詹姆斯·威爾森（James Wilson）強調，猴子實驗顯示出的毒性，「本應立刻觸發低劑量安全性研究，以確定最大耐受劑量，而不是貿然進行人體試驗」。 中國「雙軌制」監管黑洞《彭博新聞》指出，這起悲劇揭露了中國生醫領域長期被詬病的「研究者發起臨床試驗」（Investigator-Initiated Trials, IIT）監管漏洞。

在中國現行的雙軌體制下，非商業性的IIT試驗無需經過國家藥品監督管理局（NMPA）審查，僅需通過醫院內部的倫理委員會審查即可實施。 據統計，中國的IIT試驗數量在2015年至2023年間暴增了 11 倍，總數已突破上千件。 英國肯特大學（University of Kent）社會學家張悅悅（Joy Zhang）指出：「這暴露出制度與執行之間的巨大鴻溝，顯現中國科研機構內根深蒂固的封閉文化。

」針對這起醫療意外，上海市楊浦區衛生健康委員會僅於去年9月對新華醫院處以約3600美元（約合新台幣11.8萬元）的行政罰款，理由是「未按規定登記為商業贊助研究」；主治醫師俞永國（Yongguo Yu）僅接受院內口頭談話；而仇子龍本人未受到任何公開處分。 付出一生積蓄與女兒性命的家屬，至今未獲得任何補償。 專家呼籲撤稿，學界嚴正關切女童父母已向仇子龍任職的大學提交申訴，要求全面調查並撤回《Nature》論文。 上海交通大學今年4月曾回覆家屬，表示不會對仇子龍採取行動，並稱論文「與家屬資助的實驗無關」。

加州大學舊金山分校（UCSF）神經科學家凱文·班德（Kevin Bender）先前曾在《Nature》撰寫附隨評論，稱讚該研究「為開發有效臨床療法鋪平道路」。 但他在受訪時坦言，當時完全不知道受試女童已經死亡。 針對《Science》與《Retraction Watch》的調查，史丹佛大學法律與生物科學中心主任漢克·格里利（Hank Greely, Director of the Center for Law and the Biosciences, Stanford University）表示：「在任何首次進入人體（first-in-human）的臨床試驗中，『死亡』風險必須被明確告知。

我們很容易被希望所蒙蔽——無論是對孩子的希望、對研究的希望，還是對公司的希望。 」普渡大學生物化學家 戴維·桑德斯（David Sanders, Biochemist, Purdue University）則說：「未能在論文中如實披露資金來源與臨床死亡結果，這本身就已經構成了足夠的撤稿理由（reason for retraction）。 」《Nature》期刊首席生物科學編輯 法蘭西斯卡·切薩里（Francesca Cesari, Chief biological, clinical, and social sciences editor, Nature）表示：「在論文審查期間，期刊並未獲悉該臨床試驗或相關行政處罰的資訊。

如果在審稿過程中披露了相關資訊，這絕對會成為我們決策評估的核心部分。 」