韓國持續透過試辦計畫簡化罕藥上市流程

根據韓國《罕見疾病管理法》（희귀질환관리법）第二條定義罕見疾病為病人數在20,000人或以下之疾病，或因診斷困難而患病人數不明之疾病。此類疾病常受限於收案人數，難以在短期內累積足夠的臨床與經濟效益數據，使其在傳統健保給付審查中面臨漫長卡關。為突破此困境並落實2026年初發布「加強罕見及嚴重難治疾病支持計畫」除將制度化2023年實施的罕見疾病藥「上市審核-納保評估-藥價協商」並行試辦計畫（所需時間330天→150天），亦進一步簡化流程的目標，韓國保健福祉部（Ministry of Health and Welfare, MOHW）於2026年6月底正式公告「罕見疾病治療藥品快速登錄試辦計畫」 [1] ，祭出將健保報銷審查自平均240天大幅縮短至100天的創新機制。該計畫於2026年7月至8月間進行招募，根據替代藥品可近性、疾病嚴重程度、經濟影響及穩定供藥能力等指標，預期於11月篩選出5個候選藥品。

准入條件與藥價協商機制雙重簡化

罕見疾病治療藥品快速登錄試辦計畫旨在打破傳統「先評估費用效益、再給予納保」的邏輯，轉向「先給予健保登錄，後續基於實際臨床成果進行事後評估」的監管框架，在行政程序上進行大幅度鬆綁，已達成100天快速登錄。

1. 設立跨國給付門檻

罕藥須為正進行上市許可申請流程或已取得上市許可，且已在A8國家（美、英、德、法、義、瑞、日、加）中至少3個國家登錄給付。

1. 事前設定合約條件，簡化價格談判

國際參考藥價設定：A8國家調整後最低價的90%（後續可依事後評估進行調整）。

預設藥費總額：初期以製藥公司申請的金額（以300億韓元為上限）進行設定，後續再根據實際申報金額調整。

1. 事後評估機制：

將過去登錄前必須進行的「費用效益評估」，調整為先登錄新藥，後續再基於「實際臨床成果」進行事後評估。

圖1 韓國